Contenu du sommaire : L'humain médicament

La thérapie génique, la thérapie cellulaire, l'ingénierie tissulaire constituent de nouvelles avancées dans la maîtrise du corps humain, ou, diront certains, dans la manipulation de la structure même du vivant et dans la reconstruction de l'homme. Celui-ci n'est plus seulement l'auteur de la technique, il en devient aussi l'objet, le résultat. C'est sans doute parce qu'un saut ontologique a été perçu que la législation européenne a créé en 2007 de nouvelles catégories de médicaments, sous le nom générique de « médicaments de thérapie innovante » (règlement n° 1394/2007). Il est intéressant de souligner qu'alors que l'Union européenne n'avait fait que suivre les initiatives des États-Unis et du Japon en introduisant des régimes particuliers pour les médicaments orphelins d'une part et pour les médicaments pédiatriques d'autre part, elle a été la première à instaurer un statut particulier aux médicaments de thérapie innovante et à y associer des règles spécifiques. L'objectif affiché était double : à la fois promouvoir leur marché et garantir un niveau élevé de protection de la santé publique. C'est tout le dispositif d'évaluation qui est renforcé, les procédures d'enregistrement faisant appel à une nouvelle instance ad hoc. Quel est le fondement de ces dérogations et de toutes ces exigences supplémentaires ? En effet, ces produits ne sont pas les premiers médicaments d'origine humaine. Depuis la nuit des temps, l'arsenal thérapeutique comprend des médicaments fabriqués à partir d'éléments du corps humain, et de fait, depuis quelques décennies, l'ensemble des « biothérapies » explose. L'analyse du droit européen et du droit français relatif à ces différentes catégories de biens marchands permettra de distinguer ce qui relève de la continuité de ce qui constitue d'éventuelles ruptures. Ainsi, au regard des processus de fabrication de ces médicaments, on s'interrogera sur les spécificités de leur encadrement en démontrant qu'il s'agit de simples différences de degré et non de différences de nature.

Dans cet article, l'auteur présentera deux corpus de lignes directrices professionnelles établies par deux sociétés savantes œuvrant dans le domaine de la médecine régénérative utilisant des cellules souches : la « Société internationale pour la recherche sur les cellules souches » (ISSCR) et la « Société internationale de médecine cellulaire » (ICMS). Ces lignes directrices présentent des points de vue divergents sur la façon dont les cellules souches devraient être utilisées en thérapie pour les patients. Elles démontrent l'existence de postures alternatives pour l'encadrement de l'utilisation clinique de ces cellules en s'appuyant sur des hypothèses ontologiques, épistémologiques, éthiques et réglementaires différentes. Ces deux interprétations radicalement opposées sur la façon dont les cellules souches devraient être transposées pour des applications cliniques, s'ancrent respectivement sur des postures narratives soit de normalisation soit de naturalisation. Ces dernières sont envisagées comme des ressources pragmatiques- discursives permettant d'articuler le présent et l'avenir de la médecine régénérative. S'intéresser aux différentes voies de normalisation de la médecine régénérative constitue une véritable opportunité pour une compréhension approfondie de la constitution même des options du passage à l'utilisation clinique des cellules souches. En effet, dans le futur, la médecine régénérative va continuer à évoluer puisque de nouvelles connaissances scientifiques s'accumuleront et de nouvelles pratiques cliniques seront expérimentées. On peut même soutenir que la controverse sera plus importante dans la mesure où les acteurs essaient de construire la cohésion professionnelle et de nourrir la confiance du public dans leurs activités scientifiques. En conséquence, suivre la trajectoire de ces modèles translationnels tels qu'ils sont proposés, contestés, rejetés ou soutenus par les acteurs scientifiques et les autorités réglementaires sera fondamental pour permettre une évaluation critique des régimes d'encadrement qui stabiliseront ce domaine émergent de l'innovation scientifique.

L'article discute la notion et la pratique d'évaluation dans ce secteur. Classiquement, l'évaluation d'une politique publique intervient dans sa phase de terminaison (Jones) et vise à déterminer l'efficacité, l'efficience et la pertinence du programme d'action publique mis en œuvre. Il s'agit donc d'un diagnostic ex-post posé une fois que la politique publique ressort ses effets. En matière de TI, une évaluation ex-ante au cas par cas, sur l'objet à réguler davantage que sur une action publique d'ensemble, semble s'imposer. L'approche du Technology Assessment, renforçant le rôle des agences administratives (Benamouzig et Borraz), n'est pas étrangère à cette conception. Elle fait explicitement référence au risque et à la façon dont ce dernier est appréhendé. Les régulateurs sont les acteurs prédominants de l'évaluation, en association avec les parties prenantes. Dans cette perspective, il faut examiner quelle place est attribuée aux patients et plus largement aux citoyens dans l'évaluation des TI. C'est la légitimité primaire et secondaire(Scharpf), en termes d'inputs par la représentativité des décideurs et d'outputs par les décisions de régulation produites.

Depuis une quinzaine d'années, l'émergence dans l'Union Européenne de mouvements d'opposition au développement de nouvelles technologies supposées risquées a incité les gestionnaires de la recherche publique à interroger le public européen sur son degré d'acceptation ou de refus potentiel de ces innovations. Le problème de l'acceptabilité des Organismes Génétiquement Modifiés a constitué, de ce point de vue, un cas exemplaire. Très précocement, la Commission Européenne a anticipé l'éventualité de mouvements d'opinion hostiles à ces technologies et diligenté le développement de nombreuses études d'opinion destinées à saisir les raisons de telles attitudes. Depuis le milieu des années quatre-vingt-dix, une série d'enquêtes par sondages (utilisant l'instrument des « Eurobaromètres ») a été lancée dans les pays de l'Union Européenne pour recueillir l'opinion des Européens. Au thème initial des OGM se sont jointes peu à peu d'autres problématiques aussi variées que le développement des nanotechnologies, le clonage animal, les thérapies géniques, l'utilisation des cellules souches, ou la biologie synthétique. Si l'on comprend aisément le souci de prendre la mesure de l'opinion dans des domaines réputés sensibles, notamment du point de vue de l'éthique, la question de l'efficacité et de la validité de telles enquêtes peut être posée. L'instrument du sondage est-il adapté à la compréhension de ces phénomènes ? Plus profondément, peut-on parler d'une opinion publique européenne à propos d'enjeux techniquement aussi complexes à saisir ? Les mesures d'opinion effectuées ont-elles ou non une consistance révélatrice de structures d'opinion relativement ancrées ? Pour chercher des réponses à ces questions nous utiliserons les données de l'Eurobaromètre consacrées aux biotechnologies (2010) en centrant nos analyses sur certaines innovations testées dans ces questionnaires, en particulier l'usage de certaines thérapies géniques et des cellules souches.