Contenu du sommaire : Le médicament

Le médicament tient une place particulière, prééminente, dans notre système de santé notamment parce qu'il est perçu comme le principal véhicule de la guérison reléguant la phase diagnostique, pourtant absolument nécessaire, à un rang secondaire. La consommation élevée qui en résulte conduit naturellement à s'interroger d'une part, sur les bénéfices pour la collectivité en termes d'amélioration de l'état de santé et d'autre part, sur l'opportunité de la prise en charge collective.L'article traite le sujet de la prise en charge collective en présentant dans un premier temps les principales données macroéconomiques sur la consommation de médicaments en ville. Puis il analyse les outils introduits par le régulateur public pour limiter les effets de la progression de la consommation de médicaments sur les comptes sociaux. La régulation a été menée en utilisant exclusivement, jusqu'à une période récente, deux instruments : le contrôle des prix des médicaments remboursables et la modulation des taux de remboursement. Très récemment, une forme différente de régulation a été introduite par le développement des génériques et la recherche d'une modification des comportements de prescription des médecins.

Cette contribution expose les règles de fixation, en France, du prix propre à chaque catégorie de médicament et traite des différentes mesures de régulation des prix, notamment de la politique conventionnelle instaurée par les accords-cadres successifs.Le prix des médicaments est historiquement régulé en France mais les modalités de fixation et de contrôle de ce prix ont évolué ces dernières années. En 2003, les prix des médicaments ambulatoires innovants, auparavant entièrement régulés, ont été semi-libéralisés, les laboratoires proposant un prix cohérent avec les prix pratiqués dans nos pays voisins ; en parallèle, en 2004, les prix des médicaments hospitaliers onéreux et/ou rétro-cédables, auparavant entièrement libres, ont été soumis à cette même contrainte de cohérence avec les prix européens. Par ailleurs, une régulation prix/volume a récemment été introduite.

Il existe en France des gains d'efficience potentiels importants dans le domaine de l'utilisation du médicament. Non seulement en effet la France se caractérise, par rapport à des pays comparables, par une dépense pharmaceutique particulièrement élevée, mais de nombreuses études portant sur des classes thérapeutiques ou des pathologies précises montrent que les pratiques de prescriptions sont variables, inégales en qualité et en conformité aux recommandations médicales, et dans beaucoup de cas excessives. Depuis quelques années, les actions entreprises par l'assurance maladie pour faire évoluer ces comportements de prescription ont été renforcées, démultipliées et fortement structurées. Elles s'appuient sur des campagnes de communication auprès du grand public, sur une sensibilisation des professionnels aux références de bonne pratique par un réseau de délégués de l'assurance maladie, sur un retour d'information personnalisés sur leurs pratiques. Avec un recul de quelques années, cette démarche apparaît prometteuse : des résultats significatifs ont été obtenus par exemple dans le domaine des statines, avec une inflexion significative des pratiques de prescription. À partir de cette expérience, les moyens et les conditions pour développer dans la durée de telles démarches d'efficience sont discutés.

Cet article dresse un état des lieux des sources statistiques, dont certaines sont en accès limité, permettant d'analyser le marché du médicament en France, et établit la liste de leurs points forts comme de leurs limites. Il se fonde largement sur le rapport n° 93 du CNIS, publié en février 2005.Ces bases de données, nombreuses et complémentaires, offrant des informations, notamment statistiques, sur les médicaments permettent de réaliser des études sur ce champ. Elles apportent des informations différenciées selon le type de recueil et le moment où celui-ci intervient dans le circuit du médicament. Toutefois des informations qui seraient précieuses à une meilleure mesure des prix du médicament, manquent à ces banques de données. Par ailleurs, la disponibilité de ces données et les conditions de leur mise à disposition varient selon leur statut, ce qui peut restreindre l'analyse et la compréhension d'un «monde» complexe. L'orientation du format de ces bases de données constitue un enjeu important en matière d'analyse du secteur, notamment dans la perspective de maîtrise des dépenses de santé.

Cet article s'intéresse aux liens entre la définition des médicaments génériques et l'organisation de la concurrence sur le marché français des inhibiteurs de la pompe à protons. Si l'arrivée de copies « essentiellement similaires» aux médicaments princeps a permis le développement d'une concurrence par les prix sur le marché des anciens médicaments, l'existence d'équivalents thérapeutiques toujours protégés par un brevet a fortement limité la progression de ces anciens médicaments. Le statut des médicaments situés à la frontière du groupe générique est, de ce fait, devenu un enjeu pour les pouvoirs publics et les laboratoires qui les commercialisent. Dès lors que certains de ceux-ci n'apportent pas de plus-value thérapeutique par rapport aux génériques, faut-il les intégrer au marché des génériques ? Quelles seraient les conséquences d'une telle extension pour la santé publique, pour les finances de l'assurance maladie et pour la capacité d'innovation des laboratoires ? En posant le problème de l'équivalence entre les médicaments, la définition des médicaments génériques conduit alors les acteurs du marché à réinterroger la subtile frontière qui sépare l'original de ses copies.

Cet article propose une analyse socio-historique de deux affaires l'une en France et l'autre aux États-Unis qui ont pour origine des événements indésirables provoqués par l'utilisation d'agents thérapeutiques. Il s'agit de mettre à l'épreuve l'hypothèse selon laquelle, au cours du XXe siècle, les formes de la régulation du médicament ont donné naissance à trois régimes de cadrage et de gestion du danger thérapeutique : ceux de la faute, de l'accident et du risque. Le Stalinon, qui a provoqué en 1953-1954 une centaine de décès, est le premier grand scandale sanitaire français. Cette affaire et le procès qui en est résulté représentent l'une des causes essentielles de la modification des règles d'autorisation et de contrôle des médicaments. Leur analyse permet de discuter la transition du régime de la faute à celui de l'accident. L'affaire du diéthylstilbestrol (DES) a pour point de départ la mise en évidence, aux États-Unis à partir de 1971, de dizaines de cas de cancers chez des jeunes femmes, associés à la prescription de cette molécule pendant la grossesse de leurs mères. La question de l'identification et du contrôle des effets carcinogènes du DES a été à l'origine d'une décennie de controverses, de débats et d'actions en justice caractéristiques de la transition du régime de l'accident à celui du risque et qui ont eu pour résultats la reconnaissance d'une responsabilité collective des industriels par la jurisprudence et une réforme limitée, des procédures d'évaluation de la Food and drug administration.

Cet article se propose d'analyser la politique publique d'encadrement du Subutex®, principal médicament français de traitement de l'addiction aux opiacés, dans la perspective de la compréhension des modèles de gestion de médicaments sensibles faisant l'objet d'usages abusifs ou de détournements. À partir d'un travail de terrain éclairant différents épisodes de l'encadrement de ce produit, l'article montre l'évolution des dispositifs de régulation entre 1995, date d'octroi de l'AMM jusqu'à aujourd'hui. Doublement centrée à ses débuts autour de la définition des caractéristiques « stupéfiant » du médicament et de l'appel à la mobilisation volontaire des professionnels de santé, la régulation publique du médicament et de ses mésusages s'inscrit aujourd'hui dans le cadre d'une surveillance étendue et multi-niveaux des risques médicamenteux. Elle s'accompagne par ailleurs de dispositifs de contractualisation thérapeutique des patients et des professionnels par les organismes d'assurance maladie, permettant l'individualisant de la prévention et la gestion des mésusages dans une perspective d'un contrôle global des coûts économiques du traitement.

Quelle place les associations de malades peuvent-elles occuper dans le processus d'innovation médicamenteux ? Pour répondre à cette question, nous avons choisi d'étudier la mobilisation des associations de maladies rares en France et en Europe. Nous observons dans un premier temps les prises de parole publiques des associations de maladies rares dans le débat bioéthique en France pour constater que celles-ci, du fait des spécificités de leurs pathologies et des espoirs qu'elles investissent légitimement dans le génie génétique, ont ouvert un nouveau front. Nous tentons ensuite de spécifier le type d'expertise que ces associations privilégient afin d'interagir avec la communauté scientifique et les industriels ; une expertise issue de l'expérience intime du malade avec sa maladie et le système de santé et de recherche dont nous montrerons qu'elle est d'autant mieux accueillie par les autres acteurs qu'elle respecte les juridictions de chacun. Enfin, nous rendons compte des modes d'intervention des associations sur le marché du médicament et des relations qu'elles ont nouées avec les autres acteurs du processus d'innovation médicamenteux pour souligner la dynamique partenariale et la coopération de plus en plus étroite entre associations et industriels.

En marge des travaux qui s'accordent pour souligner l'engouement des patients pour les médicaments en France, cet article se propose d'étudier les phénomènes de refus ou de résistance aux médicaments, qu'ils soient prescrits ou non. Par-delà certaines constantes dans les phénomènes de résistance aux médicaments, qui sont d'ailleurs également au fondement de la mauvaise observance, telles que le sentiment de l'inefficacité des médicaments ou bien de leur dangerosité, certains motifs de résistance sont analysables par référence aux valeurs culturelles auxquelles les malades souscrivent. À travers l'étude des pratiques relatives aux doses conseillées, à la durée du traitement, à leurs effets supposés, et en examinant plus particulièrement le cas des médicaments psychotropes, l'auteur aborde les motifs de réticence à leur consommation sous l'angle nouveau de l'origine culturelle religieuse des patients, et montre en quoi ces résistances sont en partie culturellement construites.

Les pharmacies, prises entre l'assurance maladie, les organismes de couverture complémentaire, les entreprises pharmaceutiques et les grossistes-répartiteurs, sont des commerces particuliers puisqu'elles intègrent un secteur de vente protégé (monopole de vente des médicaments) et un secteur concurrentiel (parapharmacie). Les nouvelles mesures administratives (télétransmission des factures, droit de substitution sur les médicaments prescrits, etc.) encadrant ces pharmacies participent à la redéfinition de leur rôle dans l'organisation du système de santé, sans toutefois remettre en cause leur monopole. On observe que les pharmaciens prennent un tournant gestionnaire en jouant des différents statuts des produits qu'ils vendent et en s'appuyant sur des employés spécialisés. En ce sens, l'officine de pharmacie est loin d'être une simple agence de distribution de produits prescrits par des médecins, elle participe à construire, comme d'autres acteurs, le marché des produits de santé.

L'instauration, en 1995, d'une agence et de procédures européennes a révolutionné le contrôle sanitaire des médicaments en Europe. Or, celle-ci est généralement pensée comme une victoire du lobby industriel qui se serait mobilisé et aurait obtenu la mise en place d'un enregistrement européen des produits pharmaceutiques. Si cette thèse paraît séduisante et s'inscrit aisément dans les représentations dominantes de la construction européenne et du secteur pharmaceutique, elle est pourtant erronée : les laboratoires, dans leur ensemble, se sont le plus souvent opposés aux efforts d'intégration dans ce domaine. Cet article retrace les fondements théoriques et empiriques de l'hypothèse de la victoire du lobby pharmaceutique, puis analyse le comportement effectivement adopté par les intérêts industriels depuis le début des années soixante. Après avoir expliqué l'écart existant entre les intérêts supposés des firmes et leurs préférences réellement exprimées, il souligne que remettre en cause la responsabilité des industriels dans la formation d'une Europe des médicaments ne conduit pas à nier la prise en compte de certaines de leurs demandes dans les réglementations adoptées. Cette démonstration invite cependant à mieux penser les rapports entre groupes d'intérêts et pouvoirs publics comme le « sens » de l'intégration européenne dans le domaine pharmaceutique.

Le Service national de santé (NHS) du Royaume-Uni a une organisation décentralisée où le pouvoir de gestion est délégué à des Primary Care Trust (PCT) qui doivent organiser et financer les soins de la population d'un territoire donné à partir d'une enveloppe budgétaire votée par le Parlement. Les PCT s'appuient sur les médecins généralistes, pivot du système de soins et principaux prescripteurs de médicaments. La régulation du marché du médicament à travers le Pharmaceutical Price Regulation Scheme (PPRS) poursuit le double objectif de l'approvisionnement du NHS à moindre coût et la préservation d'une industrie puissante. Les prix des nouveaux médicaments sont fixés librement par les industriels, mais ils ne sont pris en charge par le NHS que si l'évaluation coût-efficacité du National Institue for Clinical Science (NICE) est favorable. Tous les cinq ans, une baisse globale des prix des médicaments est négociée dans le cadre du PPRS entre les représentants de l'industrie pharmaceutique et l'État. Le PPRS inclut aussi un volet de contrôle des profits qui est en réalité très peu contraignant pour les industriels. Un rapport de l'Office for Fair Trading (OFT) propose de réformer le PPRS afin que les prix des médicaments reflètent mieux leur valeur ajoutée thérapeutique pour permettre une allocation plus efficace des ressources du NHS et inciter les laboratoires à la recherche de molécules plus innovantes.

Cet article décrit la politique du médicament conduite par l'Allemagne depuis le début des années quatre-vingt-dix et tente d'évaluer son impact. Depuis 1989, les conditions de prise en charge des médicaments par les caisses d'assurance maladie ont évolué (redéfinition du périmètre remboursable, modifications des co-paiements restant à la charge des patients, introduction et extension des prix de référence). Jusqu'à présent, l'Allemagne ne régulait pas directement le prix du médicament mais la réforme de 2007 devrait modifier les conditions dans lesquelles les prix se fixent. Par ailleurs, de nombreuses mesures ont été adoptées pour améliorer l'efficience de la prescription (budgets cibles pour les médecins, substitution obligatoire pour les pharmaciens, etc.). La croissance des dépenses de médicaments en Allemagne a été inférieure à celle observée dans la zone OCDE entre 1997 et 2005. Cette évolution résulte en fait d'une diminution du volume de prescriptions, d'une stabilisation de l'indice de prix lorsque l'ensemble du marché est considéré, et d'un transfert de la prescription vers les produits les plus coûteux. Toutefois, les efforts pour améliorer l'efficience de la prescription ne semblent pas vains puisque la pénétration des génériques sur le marché est importante et la prescription de produits à efficacité contestée en déclin. L'ensemble de ces mesures, souvent contestées par l'industrie pharmaceutique ne semble pas avoir affecté l'attractivité de l'Allemagne pour l'industrie pharmaceutique.

Le système public du médicament en Pologne est caractérisé par une industrie locale à préserver, fortement basée sur le générique, une dépense de médicaments très importante et un sous-financement notable. C'est dans ce contexte de forte tension que s'inscrit le jumelage entre la France et la Pologne sur la « transparence des décisions de remboursement » .Le cœur du projet est le respect des exigences de la directive 89/105/CEE, dite directive « Transparence ». Elle impose des décisions dans des délais contraints et justifiés par des critères objectifs. Pour l'administration polonaise, c'est un défi qui nécessite le renforcement de ses capacités institutionnelles et administratives. Les actions menées en partenariat visent à atteindre cet objectif par l'adaptation de la réglementation, l'organisation de l'administration et la formation des agents.

En 2006, la dépense de médicament en France a atteint 32 milliards d'euros. Plus de la moitié (50,6 %) de ces dépenses sont liées à des médicaments âgés de moins de dix ans et la part de marché des médicaments commercialisés depuis moins de cinq ans atteint 22,3 %. Chacun de ces médicaments comporte une part variable d'innovation mais seul un petit nombre de nouvelles substances, représentant des avancées thérapeutiques notables, est mis sur le marché chaque année.La rémunération de l'innovation pharmaceutique est une préoccupation centrale pour le régulateur qui se trouve en effet tenu d'une part de soutenir la dynamique et la compétitivité des industriels et d'autre part de maîtriser la croissance des dépenses tout en préservant la qualité des soins et leur accessibilité.Cet article fait le point sur la manière dont différents systèmes de santé prennent en compte cette innovation dans les politiques de prix et de remboursement des médicaments. Nous examinons d'abord les outils utilisés, valeur thérapeutique ajoutée, prix de référence, évaluation économique, prix bonus, puis les procédures mises en œuvre. Sans viser l'exhaustivité, nous utilisons quelques exemples sélectionnés dans divers pays pour illustrer notre propos.